年02月25日，SareptaTherapeutics公司宣布美国FDA已批准该公司开发的反义寡核苷酸疗法Amondys45（casimersen）上市，用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
Amondys45成为继Exondys51(eteplirsen)和Vyondys53(golodirsen)之后，第3个在美国获批的RNA外显子跳跃突变DMD的反义寡核苷酸疗法。
Amondys45的有效性是在一项双盲、安慰剂对照试验中进行评估的，43名患者以2:1的比例，随机分为两组，一组接受静脉注射Amondys45，一组接受安慰剂治疗。所有的患者均为男性，7-20岁之间，并且都有适合外显子45跳跃治疗的特定DMD基因突变。
研究发现，与安慰剂组相比，接受Amondys45治疗的患者，治疗48周时的抗肌萎缩蛋白水平比入组时大大提高。
虽然目前还未确定该药物能够改善患者的运动功能，但FDA在做出批准决策时，综合考虑了多种因素，包括药物的潜在风险、疾病的致命性、以及有效疗法的缺失。FDA总结称，抗萎缩蛋白的升高有理由预测患者能从中受益。
什么是杜氏肌营养不良（DMD）？
杜氏肌营养不良（DMD）是一种罕见的致命性神经肌肉遗传病，全世界每-名男性中就有一人发生。DMD是由编码肌营养不良蛋白的基因中的改变或突变引起的。
DMD的症状通常出现在婴幼儿身上。受影响的儿童可能会经历发育迟缓，如行走、爬楼梯或从坐姿站立困难。随着病情的发展，下肢肌肉无力蔓延到手臂、颈部等部位。
大多数患者在十几岁的时候就需要全时（full-time）使用轮椅，然后逐渐丧失独立进行日常生活活动的能力，例如使用洗手间、洗澡和喂食。最终，由于呼吸肌功能不全而增加的呼吸困难需要通气支持，心功能不全会导致心力衰竭。该病是普遍致命的，患者通常在20多岁时就死于这种疾病。
药物安全性：
常见的副作用包括上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节痛和喉咙痛。
尽管在临床试验中未观察到肾*性，但是在临床前的研究中观察到了，并且在其他一些反义寡核苷酸药物治疗后也观察到肾*性以及潜在的致命性肾小球肾炎。因此，接受Amondys45治疗的患者应监测肾功能。
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