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ARNI对HFpEF的治疗突破，成为心衰治疗史上的一个里程碑。
射血分数保留心衰（HFpEF）的治疗终于迎来了春天！今年2月，血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（ARNI）的代表药物沙库巴曲缬沙坦（诺欣妥）获批首个HFpEF适应症，这个消息令人兴奋不已。随着美国食品药品监督管理局（FDA）对其慢性心衰扩展适应症的批准，沙库巴曲缬沙坦成为突破HFpEF治疗壁垒的首个药物。能取得这样的重要进展，PARAGON-HF研究发挥了关键作用。本文对话该研究的中国地区负责人（PI）——医院周京敏教授，进一步探讨FDA批准该适应症的价值和意义，且为我国在HFpEF领域的临床探索提出宝贵建议。图1周京敏教授
要点概述
01FDA批准首个HFpEF适应症，将为临床处方沙库巴曲缬沙坦治疗左心室射血分数（LVEF）≥40%的心衰患者提供重要依据。02PARAGON-HF研究结果证实，沙库巴曲缬沙坦治疗HFpEF患者获益明显，且中国亦参与此研究，贡献了例患者，说明全球数据同样适用于中国人群。03我国临床上对HFpEF患者的初步治疗探索情况与临床研究结果一致，中国专家积极探索，积累经验。04期待沙库巴曲缬沙坦的HFpEF适应症能在中国早日获批，以使我国数百万HFpEF患者从中获益。全球视野，专家观点：
FDA批准之后，ARNI用于治疗LVEF≥40%的心衰患者获重要依据慢性心衰包括射血分数降低心衰（HFrEF，LVEF40%）以及射血分数没有明显降低的心衰。后者包括射血分数中间值的心衰（HFmrEF）和HFpEF。此次FDA批准沙库巴曲缬沙坦的慢性心衰扩展适应症，说明除原先批准的HFrEF外，该药物适用人群还包括HFmrEF和HFpEF。广义来说，LVEF≥40%以上都可以称为HFpEF，这也是ARNI此次获批的新适应症的射血分数（EF）范围。以往对于HFpEF这类心衰患者，缺乏可改善预后的有效治疗方法。周京敏教授表示：“HFpEF适应症的获批，体现了FDA对沙库巴曲缬沙坦治疗这类心衰患者的有效性和安全性的高度认可。此后，临床上为HFpEF患者处方沙库巴曲缬沙坦将有据可依。”PARAGON-HF重要结果：
ARNI治疗HFpEF患者获益明显，全球数据同样适用于中国人群PARAGON-HF研究是迄今为止HFpEF领域规模最大的研究，也是该领域唯一的活性药物对照的Ⅲ期临床研究。其结果证实，与缬沙坦相比，沙库巴曲缬沙坦可降低主要终点（心衰住院+心血管死亡）风险13%，降低心衰住院风险15%。预设的亚组分析显示，两大亚组人群（女性和LVEF≤57%的患者）获益显著。后期分析显示，沙库巴曲缬沙坦较缬沙坦显著改善N-端脑利钠肽前体（NT-proBNP）、堪萨斯城心衰调查表（KCCQ）评分以及NYHA心功能分级等替代终点。周京敏教授总结道：“该研究结果强烈提示，ARNI确实可为HFpEF人群带来获益。”PARAGON-HF研究共计入组例HFpEF患者，其中中国入组42家中心的例患者。对此，周京敏教授表示：“这些中国患者的合并症、病因、心功能分级、NT-proBNP水平等基线特征与全球数据非常契合。因此，整个大样本的总体结果同样适用于中国人群。”期待适应症早日于中国获批：
数百万HFpEF患者将从中受益鉴于FDA的权威性，以及PARAGON-HF研究中中国数据与全球数据的高度一致性，FDA此次对HFpEF适应症的批准将对我国有非常大的借鉴意义。周京敏教授对沙库巴曲缬沙坦在中国的应用前景表示了期待：“相信在这些有力证据的支持下，中国专家也会认可ARNI治疗HFpEF的积极作用，让我们共同期待沙库巴曲缬沙坦HFpEF适应症在中国获批。”目前我国慢性心衰患者达万，其中HFpEF患者超过一半，这是一个巨大的未被满足治疗需求的患者群体，没有明确有效的治疗方法，患者预后非常差。周京敏教授认为：“一旦ARNI的HFpEF适应症于中国获批，这个庞大人群的治疗将得到极大改善，无论从个人健康还是社会经济学角度都将获益巨大。”众所周知，HFpEF是一种异质性很大的疾病，病因多种多样，常见的包括高血压、冠心病、心肌病、瓣膜病、肺心病等。在HFpEF的诊断流程上，病因的寻找是最重要的一步，在进行针对病因的特殊治疗的基础之上，应用沙库巴曲缬沙坦可被看作是一种共性治疗。周京敏教授表示：“无论何种病因，应用ARNI都可抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS），增强利钠肽系统，从而更好地改善HFpEF患者的临床预后。”专家寄语：
HFpEF治疗获突破，中国贡献不可或缺，期待未来更多成果沙库巴曲缬沙坦此次获批HFpEF适应症是一个治疗突破，也是心衰治疗史上的一个里程碑事件，表明我们对这类心衰堡垒的攻克取得重大进展。最后，周京敏教授对中国研究者表达感谢，并寄以厚望：“这里应特别感谢中国研究者在PARAGON-HF研究中所做的贡献，他们保证了高质量的中国人群的研究数据，这不仅对PARAGON-HF整体结果有意义，而且对适应症于中国的获批也应该大有帮助。希望未来大家能够继续努力，为医学健康事业做出更多贡献！”专家简介周京敏教授主任医师，教授；医院心内科副主任。美国心脏病学fellow（FACC），欧洲心脏病学fellow（FESC)；中国医师协会心血管内科医师分会心力衰竭学组副组长；第九、十届中华医学会心血管病分会心力衰竭学组副组长；上海医学会心血管病分会委员兼秘书，心力衰竭协作组组长；上海市中西医结合学会心血管病分会副主任委员；上海市优秀学术带头人；中国心衰中心执行主席。-End-投稿/转载/商务合作，请联系：yxjxxgyxj.org.cn预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇